A Boehringer Ingelheim opciót érvényesít a Dicerna-val folytatott
kutatási együttműködésből származó második májbetegség-célpontra
Az együttműködés a krónikus májbetegségek –
többek között a nem-alkoholos szteatohepatitisz (NASH) – újfajta kezeléseinek kifejlesztését célozza
INGELHEIM, Németország, valamint CAMBRIDGE, Massachusetts, USA. 2019. január 4. – A Boehringer Ingelheim és a Dicerna Pharmaceuticals (NASDAQ: DRNA), a kutatási fázisban lévő RNS-interferenciás (angol rövidítéssel: RNAi, magyar rövidítéssel: RNSi) terápiák vezető fejlesztője, bejelentette, hogy a Boehringer Ingelheim opciót érvényesített, hogy megkapja a Dicerna-val kötött licencszerződésből és kutatási együttműködésből származó második májbetegség-célpontra vonatkozó exkluzív jogokat. A 2017. októberében megkezdett együttműködés célja újfajta GalXC™ RNSi terápiák felfedezése és fejlesztése a krónikus májbetegségek kezelésére, első körben a nem-alkoholos szteatohepatitiszre (NASH) fókuszálva. Ez jelenleg egy gyógyíthatatlan betegség, amelyre nincs jóváhagyott kezelés.
Ez az opció a két vállalat kutatási együttműködése és licencszerződése keretében lévő második célpontra vonatkozik. A megállapodás feltételei szerint a Boehringer Ingelheim lesz felelős a terápiás célpont jövőbeni klinikai fejlesztéséért és forgalomba hozataláért. A Dicerna jogosult a fejlesztés és forgalomba hozatal során időszakos kifizetésekben, valamint a világszerte történő nettó értékesítések után royalty díjakban részesülni.
„Rendkívül örömteli, hogy a Boehringer Ingelheim érvényesíti opcióját a hatékony kutatási együttműködésünk egy újabb terápiás jelöltjére” – mondta el Douglas M. Fambrough, a Dicerna elnök-vezérigazgatója. „Az opció érvényesítése jól kifejezi, hogy mekkora potenciál van a Dicerna GalXC technológiai platformjában a nem alkoholos szteatohepatitisz és más krónikus májbetegségek kezelésére irányuló újfajta RNSi terápiák felfedezése és fejlesztése terén. Bizalommal várjuk a további együttműködést és a partnerségünkből származó klinikai gyógyszerjelöltek esetleges továbbfejlesztését.”
A Dicerna és a Boehringer Ingelheim annak alapján választotta ki a célpontot, hogy az gyógyszeresen kezelhető lehet a Dicerna saját fejlesztésű GalXC technológiai platformjának felhasználásával. A GalXC platform RNSi technológiát használ azzal a céllal, hogy gátolja a betegséget okozó gének expresszióját oly módon, hogy megsemmisíti ezen gének üzenetvivő RNS-eit (az mRNS-eket). Ez a megközelítési mód alkalmas lehet bizonyos betegségek kezelésére korábban hozzáférhetetlen gyógyszercélpontgének csendesítésével.
„A Boehringer Ingelheim elégedett a Dicerna-val kötött kezdeti együttműködés haladásával, ezért az eddigi eredményekre és a szoros partneri kapcsolatra alapozva tovább bővítjük kutatási tevékenységünket” – mondta el Clive R. Wood, Ph.D., a Boehringer Ingelheim kutatás-fejlesztési alelnöke. „Bejelentésünk jól mutatja, mennyire elkötelezettek vagyunk az iránt, hogy új terápiákat fedezzünk fel a NASH és más krónikus májbetegségek kezelésére, és az opció érvényesítése elősegíti a kutatási törekvéseinket ezen a kiemelt szakterületen.”
A NASH-t a májban felhalmozódó zsír okozza, ami májfibrózishoz, majd cirrózishoz vezethet. Különösen nagy gyakorisággal fordul elő elhízott és cukorbeteg személyeknél, és ennek a betegségcsoportnak az eddig megoldatlan kezelése fontos feladatot jelent. Az előrejelzések szerint a NASH lesz nemsokára a leggyakoribb oka az előrehaladott májbetegségek kialakulásának, és gyakran van szükség májátültetésre.
A Dicerna jelenleg egy olyan portfóliót alakít ki kutatás-fejlesztési programokból, amely a májat is érintő betegségek – például a krónikus májbetegségek, vírusfertőzések, szív- és érrendszeri betegségek, valamint ritka betegségek – kezelésének fejlesztésére irányul. A vállalat célja, hogy saját fejlesztésű GalXC technológiáját minél jobban felhasználva innovatív RNSi terápiákat fejlesszen ki annak érdekében, hogy pozitív változást hozzon az ilyen betegségben szenvedők életébe.
A Dicerna GalXC™ RNSi technológiai platformjának rövid bemutatása
A Dicerna saját fejlesztésű, GalXC™ nevű RNSi technológiai platformjának az a célja, hogy elősegítse azoknak a következő generációs RNSi-alapú terápiáknak a fejlesztését, amelyek a májban lévő betegségeket okozó gének csendesítésére szolgálnak. A GalXC-alapú terápiákat a Dicer enzim dolgozza fel, amely az RNSi természetes kiindulópontja a humán sejtekben. A Dicerna módszere: a GalXC felhasználásával N-acetil-galaktózamin cukrokat kapcsolnak közvetlenül a saját fejlesztésű Dicer szubsztrát rövid interferáló RNS (DsiRNA) molekulák kiterjesztett régiójához, ami többféle konjugátum-célbajuttatási konfigurációt eredményez, amelyek a célzó ligandokhoz történő rugalmas és hatékony konjugálást tesznek lehetővé, az RNSi duplex stabilizálása közben. A Dicerna úgy gondolja, hogy ez a stabilizáció lehetővé teszi a máj hepatocitáira irányuló RNSi gyógyszerek szubkután beadását, ahol a kialakításuknál fogva specifikusan kötődnek a célsejteken lévő receptorokhoz, ami potenciálisan endocitózishoz vezet, és utat nyit a sejteken belüli RNSi mechanizmusoknak. Azáltal, hogy a Dicer enzimet használja az RNSi kiindulópontjaként, a GalXC módszer igyekszik optimalizálni az RNSi útvonal aktivitását annak érdekében, hogy az a legspecifikusabban és hatékonyabban működjön. A GalXC segítségével létrehozott vegyületek a tervek szerint széles körben, számos terápiás területen alkalmazhatóak lesznek, beleértve a ritka betegségeket, a krónikus májbetegségeket, a szív- és érrendszeri betegségeket, valamint a vírusfertőzéseket.
A Dicerna Pharmaceuticals, Inc. rövid bemutatása
A Dicerna Pharmaceuticals, Inc., egy biogyógyszerészeti vállalat, amelynek fő tevékenysége a szubkután alkalmazott RNSi-alapú terápiák felfedezése és fejlesztése, a májat érintő betegségek – így a ritka betegségek, a krónikus májbetegségek, a szív- és érrendszeri betegségek, valamint a vírusfertőzések – kezelése céljából. A Dicerna a saját fejlesztésű GalXC™ RNSi technológiai platformját használja arra, hogy hatékony megoldásokat dolgozzon ki ezeken az alapvető terápiás területeken, azon célgénekre összpontosítva, ahol a betegségek és a célgének közötti kapcsolat már jól ismert és jól dokumentált. A Dicerna az újfajta terápiák felfedezését, fejlesztését és forgalomba hozatalát vagy önállóan, vagy gyógyszeripari partnerekkel együttműködve végzi. A Dicerna stratégiai együttműködést folytat a Boehringer Ingelheim, az Eli Lilly and Company és az Alexion Pharmaceuticals vállalatokkal. Kérjük, további információkért keresse fel a következő weboldalt: www.dicerna.com.
A Boehringer Ingelheimről
A kutatásközpontú Boehringer Ingelheim több mint 130 éve a foglalkozik az emberek és állatok számára innovatív gyógyszerek előállításával. A Boehringer Ingelheim a világ 20 legnagyobb gyógyszeripari vállalatának egyike, a mai napig családi vállalkozásként működik. Naponta mintegy 50 000 alkalmazott munkája teremt értéket az innováció segítségével három üzletágban: a humángyógyászat, állatgyógyászat és a biogyógyszerészet terén. 2016-ban a Boehringer Ingelheim közel 15,9 milliárd eurós nettó árbevételt ért el. A 3 milliárd eurót is meghaladó kutatás-fejlesztési kiadások a nettó árbevétel 19,6 %-át teszik ki.
A társadalmi felelősségvállalás természetes a Boehringer Ingelheim számára. Ezért a cég olyan társadalmi projektekben is részt vesz, mint a „Making More Health” kezdeményezés. A Boehringer Ingelheim a munkavállalói sokszínűséget, dolgozói különböző tapasztalatait és képességeit is aktívan támogatja. Továbbá minden tevékenysége során központi szerepet játszik a környezetvédelem és fenntarthatóság. A Boehringer Ingelheim- ről további információkért keresse fel a: www.boehringer-ingelheim.com oldalt vagy éves riportunkat megtalálja a : http://annualreport.boehringer-ingelheim.com weboldalon.
Figyelmeztetés a jövőbe mutató állításokkal kapcsolatban
Ez a sajtóközlemény jövőbe mutató állításokat tartalmaz. Az ilyen jövőbe mutató állítások olyan kockázatoktól és bizonytalanságoktól függenek, amelyek miatt a tényleges eredmények jelentősen eltérhetnek az állításokban konkrétan megfogalmazott vagy beleértett eredményektől. A jövőbe mutató állítások közé tartoznak többek között azok az állítások, amelyeket a Dicerna tesz a következő témakörökben: (i) a GalXC™ platformban rejlő terápiás és kereskedelmi lehetőségek (ii) a GalXC platformhoz kapcsolódó kutatási-fejlesztési tervek; valamint (iii) a technológiánkban és a gyógyszerjelöltjeinkben rejlő lehetőségek a kutatás-fejlesztési tevékenységünkben. Az a folyamat, amely során egy korai fejlesztési fázisban lévő platform – amilyen a GalXC is – hozzájárulhat egy jóváhagyott termék létrehozásához, hosszú és jelentős kockázatoknak van kitéve, különös tekintettel a preklinikai kutatási együttműködésre. A vonatkozó kockázatok és bizonytalanságok közé tartoznak azok, amelyek a Dicerna által végzett preklinikai kutatáshoz kapcsolódnak, valamint azon egyéb kockázatok, amelyek a „Risk Factors” (Kockázati tényezők) címszó alatt vannak feltüntetve a Dicerna legfrissebb 10-Q beadványában, valamint az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletéhez (SEC) címzett jövőbeni beadványaiban. A jelen sajtóközleményben lévő jövőbe mutató állítások a Dicerna jelenlegi nézeteit tükrözik a jövőbeni eseményekre vonatkozóan, és a Dicerna nem vállal és kifejezetten elutasít bármilyen kötelezettséget a jövőbe mutató állítások aktualizálását illetően.